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项目名称：人脐带间充质干细胞注射液治疗特发性肺纤维化的单/多次给药剂量爬坡开放性临床研究

第一阶段主要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液（HYstem-001）在特发性肺纤维化患者中单次给药的安全性和耐受性，为后续临床研究推荐合适的细胞治疗剂量。

第一阶段次要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液（HYstem-001）在特发性肺纤维化患者中的有效性和安全性。

第一阶段探索性目的：评价人脐带间充质干细胞注射液（HYstem-001）在特发性肺纤维化患者中的药代动力学、免疫原性及生物标志物相关特征。

第二阶段主要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液（HYstem-001）在特发性肺纤维化患者中多次给药的安全性。

第二阶段次要目的：评价人脐带间充质干细胞注射液（HYstem-001）在特发性肺纤维化患者中多次给药的初步有效性。

第二阶段探索性目的：评价人脐带间充质干细胞注射液（HYstem-001）在特发性肺纤维化患者中多次给药的药代动力学、免疫原性及生物标志物相关特征。

1、年龄40~75周岁（包括边界值），性别不限；

2、符合特发性肺纤维化（IPF）的诊断标准（根据《2022年 ATS/ERS/JRS/ALAT临床实践指南：成人特发性肺纤维化和进行性肺纤维化》）；

3、筛选前3个月内的肺功能检查显示肺一氧化碳弥散量（DLCO）/预计值≥30%且＜80%，FVC/预计值≥50%；

4、患者满足任一如下情形： a 正在接受吡非尼酮或尼达尼布治疗的患者，必须在给药前已接受治疗至少3个月且稳定剂量治疗≥4周； b 既往未接受过尼达尼布或吡非尼酮治疗或曾经接受过但已中止的患者，必须在首次给药前停药≥4周；

5、依从性好，能够理解并配合完成相应的检查操作，愿意按照方案的要求用药并按时接受随访检查；

6、自愿签署知情同意书，能够配合完成研究相关程序及检查。

1、对本品任一成分过敏者；

2、患有IPF以外的间质性肺病（interstitial lung disease，ILD），包括但不限于：任何其他类型的间质性肺炎；与成纤维制剂或其他环境毒素或药物接触有关的肺病；其他类型的职业性肺病；肉芽肿性肺病；肺血管病；全身性疾病，包括血管炎、传染病（即结核病）和结缔组织疾病；

3、患有其他严重的呼吸系统疾病，如慢性阻塞性肺疾病或其急性加重期、支气管哮喘、支气管扩张症、活动性肺结核、显著肺动脉高压等；

4、筛选前1年内曾因IPF急性加重发作或因其他呼吸系统疾病而住院治疗达3次及以上者，或筛选前3个月内发生过IPF急性加重者；

5、筛选前4周内行有创或无创机械通气病史，或目前需使用氧疗治疗者（氧疗时间≥15 h/d）；

6、给药前4周内有明显急性肺部感染需抗感染治疗者；

7、筛选前4周或药物5个半衰期内（以时间较长者为准）使用过依那西普、英夫利西单抗、阿达木单抗等生物制剂，或干扰素、硫唑嘌呤、环磷酰胺、环孢霉素、他克莫司、Janus激酶（Janus Kinasem,JAK）抑制剂等抑制细胞增殖或具有免疫调节作用的非生物制剂类药物，或使用具有免疫调节作用的中（草）药；口服剂量≥15 mg/天强的松片治疗IPF的受试者（或等效剂量的其它口服糖皮质激素）；

8、经研究者判断预期生存期可能小于1年者；

9、既往接受过干细胞治疗或对细胞治疗不耐受的受试者；

10、筛选前6个月内存在严重的非肺部系统性疾病，经研究者评估不适合参加本试验，包括但不限于： a 患有恶性肿瘤病史者； b 糖尿病并发酮症酸中毒或高渗性昏迷； c 急性心肌梗死、不稳定性心绞痛、美国纽约心脏病学会（NYHA）心衰程度分级为III/IV级的充血性心力衰竭、脑卒中； d 肝硬化伴严重的肝功能异常； e 需要血液透析或腹膜透析的严重肾脏疾病； f 已知有自身免疫性疾病史（如胸腺疾病、系统性红斑狼疮病史）目前需要接受规律治疗； g 患有高血压病且经2种及以上药物治疗无法控制在以下范围内 （收缩压＜160 mmHg且舒张压＜100 mmHg，并且降压药物品种及剂量在入组前1周内无变化）；

11、问诊患有静脉血栓、肺栓塞病史者，或D-二聚体超过正常值上限，经研究者判定血栓风险高不适合参加本试验；

12、患有其他获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史；

13、入组前12-导联心电图显示存在严重的心律失常（如室性心动过速、频发室上性心动过速、房颤、房扑等）或II度及II度以上房室传导阻滞者；

14、入组前存在以下任何实验室检查结果： a 任何原因造成的白细胞减少症（白细胞计数低于3.5×109/L）或粒细胞缺乏症（白细胞计数低于1.5×109/L或中性粒细胞计数低于0.5×109/L）； b 血红蛋白<90g/L； c 谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）≥2×正常值上限(ULN)，或总胆红素（TBIL）>1.5×ULN； d 血肌酐（Cr）＞1.5×ULN； e 其他可能影响研究数据判读或受试者参加研究的任何未得到控制的具有临床意义的实验室检查异常；

15、血清病毒学检查HIV抗体或梅毒螺旋体抗体阳性者；或乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且 HBV DNA＞2.0 × 103 IU/mL（相当于500 copies /mL）；或丙型肝炎（HCV）抗体阳性且HCV RNA阳性的受试者；

16、妊娠期或哺乳期女性，或筛选期人绒毛膜促性腺激素β（β-HCG）检测呈阳性者；或具有生育能力的男性受试者和育龄期女受试者，不能和不愿意在研究期间及研究结束后6个月采取有效的非药物避孕措施者；

17、筛选前3个月内参与任何其他临床试验的受试者；

18、研究者认为不适宜进入本项试验者。

北京市-北京市-北京市朝阳区工体南路8号

主要研究者：陈金喜崔瑷    主任医师/医学博士

电话：010-85231546

E-mail：bj5453@sina.com

山东大学齐鲁医院/郭海鹏

上海市肺科医院/陈昶

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