2025 年，距离前苏联科学家首次提出干细胞概念已过去 93 年，这一年成为干细胞疗法从实验室走向临床应用的关键节点。

全球范围内超百项临床试验的推进、技术突破的密集落地，尤其是中国在该领域的标志性进展，让干细胞治疗从 “未来医学” 加速变为现实。

 《自然》杂志评价，2025 年的干细胞研究，不仅验证了技术的安全性与有效性，更勾勒出再生医学产业化的清晰轮廓。

截至 2025 年 11 月 30 日，我国干细胞药物临床试验相关申报工作呈现稳步推进态势。

数据显示，国内累计有86 家独立企业（不含下属子公司）提交的 202 款干细胞药物临床试验申请获监管机构受理，其中 2025 年 11 月单月新增受理申请 2 款。

在审批进展方面，共有78 家独立企业（不含下属子公司）的 156 款干细胞药物通过技术审评，获准以默示许可方式进入临床试验阶段，该批次中 2025 年 11 月新增默示许可 1 款。

从受理项目的后续推进情况来看，已受理的 202 款干细胞药物申请中，32 款项目的临床试验申请（IND）审评信息目前处于无法查询或审评暂停状态，另有 11 款处于在审流程。

聚焦 2025 年度数据，年内我国干细胞药物临床试验申请累计受理 55 款，其中 37 款成功通过审评并获得临床试验默示许可。

技术迭代：从实验室突破到临床验证的全球浪潮

干细胞疗法的发展脉络，始终围绕 “突破伦理限制、提升临床适配性” 展开。2006 年诱导多能干细胞（iPS 细胞）的诞生解决了胚胎干细胞的伦理难题，而 2025 年的技术突破，则让 iPS 细胞从基础研究真正走向规模化临床应用。

全球层面，2025 年干细胞疗法的临床验证呈现 “多疾病覆盖、高有效性凸显” 的特征。

《麻省理工技术评论》将 “有效干细胞疗法” 列入 2025 年 “十大突破性技术”，其核心依据是美国神经元治疗公司的癫痫治疗临床试验：15 名癫痫患者接受干细胞移植后，两名患者严重发作频率近乎归零且效果持续两年，多数患者发作频率显著降低，且无明显副作用和认知损伤。

这一成果颠覆了癫痫治疗依赖药物控制的传统模式，证实干细胞可整合入神经回路并实现长期修复。

在神经退行性疾病领域，帕金森病的治疗突破尤为亮眼。截至 2024 年底，全球已有 12 项干细胞治疗帕金森病的临床试验获批或完成，而 2025 年的临床数据进一步验证了疗效，中国团队的研究显示，iPSC 衍生细胞疗法可显著提升患者运动能力和生活质量，这与全球范围内的研究形成呼应。

眼病治疗领域，日本持续推进 iPS 细胞的临床应用：2024 年 11 月，大阪大学团队通过 iPS 细胞培养的角膜组织移植让患者恢复视力，2025 年 3 月启动的大规模临床试验，有望推动该疗法走向标准化；而 2014 年启动的 iPS 细胞治疗黄斑变性试验，也在 2025 年积累了足够的长期随访数据，为衰老相关眼病治疗提供了可复制的路径。

癌症治疗领域，2025 年的突破则聚焦于 “免疫细胞再生”。美国加州大学洛杉矶分校团队在《自然・通讯》发表的研究显示，通过基因编辑造血干细胞，可让患者体内持续生成抗癌 T 细胞，解决了传统 CAR-T 疗法 “细胞耗竭” 的难题。

一名滑膜肉瘤患者接受治疗后肿瘤消退，且工程化 T 细胞在体内持续存在数月，这为实体瘤治疗提供了全新思路。

此外，多能干细胞衍生的自然杀伤细胞（NK 细胞）临床试验中期报告显示，部分癌症患者达到临床治愈标准，证实干细胞疗法可成为免疫治疗的 “新弹药库”。

心血管疾病领域，2025 年 11 月《生物材料学报》刊发的研究显示，美国研发的干细胞贴片无需开胸即可修复受损心脏，这款搭载 iPS 细胞衍生心肌细胞的柔性贴片，经胸部小切口植入后可紧密贴合心壁，临床前试验证实其能显著改善心脏功能，为心力衰竭患者提供了替代心脏移植的新选择。

中国突破：从政策赋能到临床落地的标志性进展

2025 年是中国干细胞治疗行业 “从跟跑到并跑” 的关键年，政策支持、临床突破、产业落地三驾马车同步发力，多项成果跻身全球前列。

首先是产业里程碑的落地：2025 年 1 月，国内首款干细胞药物正式获批上市，结束了中国无干细胞治疗药物的历史。

数据显示，这一事件直接激活了资本市场，2025 年上半年，中国干细胞治疗领域发生 12 起融资案例，融资金额达 6.3 亿元，瑞臻再生医学、智新浩正等企业的大额融资，印证了资本对中国干细胞产业化的信心。

政策层面，2025 年 4 月发布的《国家重点研发计划 2025 年度项目申报指南》将 “干细胞研究与器官修复” 纳入专项，标志着干细胞治疗上升为国家战略，而 2024 年北京药监局核发的全国首张干细胞《药物生产许可证》，则为产业规范化奠定了基础。

临床突破方面，中国 2025 年的成果集中在 “个性化治疗” 和 “通用型产品研发” 两大方向。

上海市东方医院刘中民教授团队与士泽生物联合开展的 iPSC 治疗帕金森病临床试验，成为中国首个取得 12 个月长期阳性数据的研究，填补了国内神经退行性疾病干细胞治疗的空白。

更具里程碑意义的是，2025 年 4 月，“异体人再生胰岛注射液 (E-islet 01)” 获得国家药监局临床试验默示许可，这是全球第二个、中国第一个异体通用型再生胰岛产品。

该产品由上海长征医院与中科院团队研发，利用诱导多能干细胞定向分化为具备完整功能的胰岛细胞，可通过微创输注实现 1 型和严重 2 型糖尿病患者的功能性治愈。

中国有超 1.4 亿糖尿病患者，供体匮乏一直是胰岛移植的最大障碍，而 E-islet 01 的规模化制备技术，解决了这一核心痛点，其全流程可追溯的生产体系，也为后续产业化铺平了道路。

在细分领域布局上，中国已形成 “间充质干细胞（MSCs）成熟化、iPS 细胞前沿化” 的格局。

截至 2024 年底，国家药监局药品审评中心（CDE）受理的 127 项间充质干细胞临床试验申请中，83 项获得默示许可，覆盖自身免疫病、骨关节疾病等多个领域；而 iPS 细胞的研究虽尚未有产品上市，但 2025 年的临床试验数量已占全球 187 项的近三成，成为全球 iPS 细胞研究的核心阵地。

市场与展望：千亿赛道的机遇与挑战

干细胞治疗的商业化前景，在 2025 年有了更清晰的量化指标。观研报告网数据显示，2023 年全球干细胞治疗市场规模达 2350 亿美元，预计 2030 年将超 4000 亿美元；中国市场增速更为显著，预计 2030 年规模突破 1700 亿元，2027-2030 年复合年增长率达 137.2%。

弗若斯特沙利文的预测则聚焦于干细胞来源细胞疗法产品：全球市场规模将从 2023 年的 1 亿美元增至 2030 年的 114 亿美元，中国市场占比将快速提升，成为全球增长的核心引擎。

但产业化进程仍面临多重挑战：其一，iPS 细胞的规模化制备成本较高，如何降低成本实现 “货架型产品”，是商业化的核心问题；其二，长期安全性仍需验证，尽管现有临床试验未发现明显副作用，但干细胞的长期分化调控仍需更多数据支撑；其三，个性化治疗与通用型产品的平衡，需兼顾疗效与可及性。

《自然》网站预测，未来 5-10 年，干细胞疗法将实现糖尿病、帕金森病、眼部疾病等领域的常规化应用，而中国的角色将从 “跟跑者” 变为 “规则制定者”，依托庞大的患者基数、政策支持和技术积累，中国有望在通用型干细胞产品、个性化再生医学等领域形成全球领先优势。

2025 年的突破，不仅是技术层面的跨越，更标志着中国干细胞治疗产业已锚定全球赛道，为再生医学的全球化发展提供了 “中国方案”。

站在 2025 年的节点回望，干细胞疗法的发展已从 “单点突破” 进入 “系统落地” 阶段。从实验室的细胞重编程，到临床的功能修复，再到产业的规模化生产，干细胞治疗正在重构疑难疾病的治疗范式。而中国在这一进程中的创新与突破，不仅将惠及国内数亿患者，更将推动全球再生医学进入 “普惠化” 时代。